2026年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》正式实施，复星医药自主研发的1.1类创新药芦沃美替尼（商品名：复迈宁）在全国各地医院同步落地，成功开出纳入医保后的患者处方，使患者第一时间享受到最新的价格，标志着这种罕见病靶向药正式进入“可及、可负担”新阶段。

这款MEK1/2抑制剂为朗格汉斯细胞组织细胞增生症及组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者带来了全新可及的治疗选择。

医保落地首日，患者迎来转机

1月1日一早，全国多家医院开始了芦沃美替尼的医保结算工作。各地医疗机构纷纷为长期等待的患者开出了首批处方。

芦沃美替尼于2025年5月正式获批上市，高昂的治疗费用让许多家庭望而却步。此次纳入医保目录后，患者自付比例大幅下降，打破了“用不起好药”的困境。

双适应症填补罕见病治疗空白

芦沃美替尼是国内首个且目前唯一同时获批双罕见病适应症的MEK1/2抑制剂，填补了相关罕见病领域的治疗空白。

成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症是一种极易漏诊误诊的罕见血液系统肿瘤，可累及皮肤、骨骼、内分泌及多脏器，严重危害患者生存、降低患者生存质量。

神经纤维瘤病的新生儿发病率约1/3000，其中30%–50%患儿会出现丛状神经纤维瘤。这类肿瘤在儿童期生长迅速，对正常生活影响巨大，家庭看护负担重，手术难以完全切除，复发率较高，且有恶变风险。

临床数据显著，疗效令人鼓舞

在儿童NF1-PN患者中，芦沃美替尼临床获益率为100%，客观缓解率达60.5%，中位至缓解时间为4.7个月。特别令人印象深刻的是，在基线NRS≥2分患者中，92.9%疼痛明显缓解，78.6%患者疼痛完全消失。

在成人LCH患者中，芦沃美替尼客观缓解率达82.8%，中位至缓解时间为2.9个月，安全性良好，未发生因药物导致的永久停药事件。

这些临床数据不仅证明了药物的有效性和安全性，更意味着患者生活质量的实质性提升。

从“有药可用”到“用得起、用得久”

芦沃美替尼是2025年国家医保药品目录中超过100种罕见病用药之一，此次医保目录调整新增了114种药品，芦沃美替尼纳入国家医保目录，是罕见病治疗从“有药可用”到“用得起、用得久”的又一里程碑。

罕见病因“求医难”、“药物少”等原因，通常会让患者及家庭承受巨大的治疗负担，容易出现因病致贫、因病返贫的情况。

芦沃美替尼纳入医保后，患者自付比例大幅下降，从官方展示的价格来看，芦沃美替尼此次降价幅度接近70%，，这不仅是药物价格的“减法”，更是家庭希望与生存质量的“加法”，直接推动了治疗从“有药可用”向“用得起、用得久”的根本性变迁，极大提升了用药可及性与长期依从性。

随着“医保+商保”一站式结算等创新支付机制的探索，一项项举措正为罕见病患者筑牢生命保障，照亮他们曾经灰暗的求医路。

中国创新药崛起，惠及全球患者

芦沃美替尼的成功开发和快速纳入医保，是中国创新药崛起的缩影。目前，芦沃美替尼在中国针对儿童LCH、低级别脑胶质瘤和颅外动静脉畸形等多项临床研究正在有序推进。

随着芦沃美替尼等创新药陆续进入医保目录，我国罕见病患者用药可及性持续提升。未来，创新药从获批到医保落地的“加速度”模式将成为常态，助力实现“健康中国2030”目标，惠及更多中国患者。